Científicos en Estados Unidos
lograron crear en el laboratorio neuronas humanas con una copia exacta
de la mutación que causa la enfermedad de Parkinson.
En las neuronas con Parkinson se presenta una acumulación anormal de una enzima, lo cual es tóxico.
El avance ofrecerá información valiosa sobre las
causas de la enfermedad y ayudará a probar nuevos tratamientos, lo cual
hasta ahora ha sido imposible.
Tal como señalan los científicos en la revista Nature Communications,
la investigación es "revolucionaria", porque permitirá ver con detalle
cómo se originan la mutaciones en gen -llamado parkin- que son causa del
trastorno que afecta, tan sólo en Estados Unidos, a medio millón de
personas.
"Ésta es la primera vez que se logra generar
neuronas humanas de dopamina con la mutación del parkin procedentes de
pacientes con enfermedad de Parkinson", explica el profesor Jian Feng,
quien dirigió la investigación en la Universidad de Buffalo, Estados
Unidos.
"Antes de esto, ni siquiera habíamos pensado en poder estudiar la enfermedad en neuronas humanas".
"El cerebro está tan completamente integrado que
es imposible obtener neuronas humanas vivas para poder estudiarlas",
agrega el científico.
Hacia un tratamiento
En efecto, el análisis de las neuronas humanas
es esencial para la investigación de la enfermedad de Parkinson porque
los modelos animales que no poseen el gen parkin no desarrollan el
trastorno y eso los hace inútiles para propósitos de estudio.
Para poder desarrollar las neuronas humanas en
el laboratorio los científicos utilizaron una técnica probada
exitosamente por otros investigadores con la cual se puede convertir
células donadas de la piel en tejido cerebral.
"Esta nueva tecnología es revolucionaria tanto para la enfermedad de Parkinson como para otros trastornos neurológicos. Porque finalmente hemos podido obtener el material que necesitábamos para estudiar la enfermedad."
Prof. Jian Feng
El profesor Feng y su equipo usaron muestran de
tejido de la piel de cuatro voluntarios, dos individuos sanos y dos con
enfermedad de Parkinson causada por la mutación del gen parkin.
Esto permitió a los investigadores observar cómo funciona el gen en vivo.
Normalmente, el parkin controla la producción de
una enzima, llamada monoamino oxidasa (MAO), que, a su vez, se encarga
de controlar un compuesto químico transmisor de señales cerebrales, la
dopamina.
Cuando el parkin presenta mutaciones este
control se pierde y los niveles de MAO aumentan, lo cual puede ser
tóxico para las neuronas productoras de dopamina.
La falta de control en la producción de dopamina provoca los problemas de movimiento que son los síntomas típicos del Parkinson.
Tal como explica el profesor Feng "encontramos que cuando parkin presenta mutaciones, esta regulación se pierde".
"Las células nerviosas de nuestros pacientes de
Parkinson tenían niveles mucho más altos de MAO que las de los pacientes
sanos. Por eso creemos que podría ser posible diseñar una nueva clase
de fármacos que puedan reducir los niveles de MAO", agrega el
científico.
El equipo de investigadores ya demostró que es
posible revertir este defecto de MAO colocando un gen parkin normal en
las neuronas enfermas.
Tal como expresa el profesor Feng, el estudio es
particularmente alentador porque ofrece una nueva forma de investigar
no sólo la enfermedad de Parkinson sino también otros trastornos
neurodegenerativos.
"Esta nueva tecnología es revolucionaria tanto para la enfermedad de Parkinson como para otros trastornos neurológicos".
"Porque finalmente nos ha permitido obtener el material que necesitábamos para estudiar la enfermedad".
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